Progetto Sarcomi

giugno 2022

FONDAZIONE BAMBINO GESÙ – “PROGETTO SARCOMI”

Siamo oltremodo soddisfatti di poter annunciare il finanziamento da parte di ALE CON NOI di un progetto di ricerca specificatamente incentrato sul miglioramento dell’approccio terapeutico alla cura dei sarcomi, tumori sia dei tessuti molli che ossei, dei bambini e degli adolescenti.

Nel corso dei primi mesi del 2022, la nostra Associazione è entrata in contatto con il dott. Giuseppe Maria Milano, del Dipartimento di Oncoematologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, che si occupa dei sarcomi dei bambini.

Il Dipartimento di Oncoematologia ha istituito nel 2017, per il tramite della Fondazione Bambino Gesù Onlus, il Progetto Sarcomi, volto alla ricerca su tale tipologia di tumori ed articolato su due principali direttrici: (i) il miglioramento dell’approccio diagnostico, cercando di indagare meglio la patologia con nuove tecniche, come lo studio molecolare e la metilazione del DNA; (ii) lo sviluppo e l’implementazione di nuove tecnologie terapeutiche che permettono un miglioramento della prognosi.

Si tratta di un Progetto che non si può esaurire in poco tempo in quanto la ricerca (sono una decina i ricercatori impegnati) è un lavoro quotidiano per cercare di sviluppare nuove metodologie sia di tipo diagnostico che di cura per poter cambiare l’approccio terapeutico anche nei casi di pazienti con una prognosi più complicata per la difficile individuazione della specifica tipologia di sarcoma.

L’idea maturata nelle discussioni avute con il dott. Milano è stata quella di coinvolgere la nostra Associazione ALE CON NOI in tale Progetto, tramite l’erogazione di proprio fattivo contributo, per far sì che la ricerca iniziata possa ogni giorno compiere un passo in avanti affinché tanti pazienti abbiano finalmente la speranza di una nuova cura o di una nuova tecnologia diagnostica che possa permettere di migliorare la loro prognosi altrimenti complicata.

Abbiamo quindi deciso di destinare un contributo economico liberale di €30.000,00 a sostegno del Progetto Sarcomi.

Per maggiori dettagli relativi al citato Progetto si rimanda a questa pagina.

Abbiamo ritenuto che tale finanziamento potesse essere assolutamente complementare al Progetto “NUOVE TERAPIE A BERSAGLIO MOLECOLARE NEI SARCOMI PEDIATRICI E DELL’ADULTO” già finanziato da ALE CON NOI nel 2020 con l’istituto IFO-IRE Istituto Nazionale Tumori Regina Elena (“IRE”), di cui trovate maggiori info al seguente link, per poter continuare a coltivare il nostro SOGNO di combattere e avere la meglio sull’osteosarcoma!


Nuovo finanziamento a sostegno del Progetto Sarcomi

AGGIORNAMENTO FEBBRAIO 2024

Nel corso del 2023 abbiamo dato continuità al rapporto instaurato durante l’anno precedente con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e in particolare con il dott. Giuseppe Milano, del Dipartimento di Oncoematologia, per poter proseguire a supportare il Progetto Sarcomi, incentrato sulla ricerca su questa tipologia di tumori e istituito dal medesimo Dipartimento di Oncoematologia per mezzo della Fondazione Bambino Gesù Onlus.

Nel corso del 2023 si è pertanto deciso di prevedere una nuova tranche di finanziamento da parte di ALE CON NOI pari a €15.000, concretizzatasi nel mese di dicembre 2023, continuando così a fornire il nostro contribuito a tale Progetto.


Sulla base di quanto rappresentato dal dott. Milano, si riportano di seguito alcuni dati e alcune informazioni utili a comprendere questa rara forma tumorale e una sintesi delle finalità del Progetto Sarcomi.

I sarcomi dell’osso sono rappresentati dal sarcoma di Ewing e dall’osteosarcoma. I sarcomi rappresentano circa l’11% delle neoplasie pediatriche (6-8% i sarcomi dei tessuti molli, 3-4% i sarcomi dell’osso) con una prognosi che dipende dall’istotipo, dalle dimensioni del tumore, dall’età del paziente, dalla localizzazione e dalla presenza di metastasi. Con gli attuali protocolli terapeutici, i pazienti con fattori prognostici favorevoli presentano un tasso di guarigione del 60-70%. Tuttavia, i pazienti con fattori prognostici sfavorevoli (alto o altissimo rischio) hanno possibilità di guarigione che si aggirano intorno al 20%.

Sono 3 i principali obiettivi del suddetto Progetto Sarcomi:

  • identificare aspetti molecolari caratteristici e potenzialmente target di specifiche terapie;
  • definire l’evoluzione molecolare del tumore dopo la terapia, nell’eventuale residuo tumorale alla chirurgia e/o nella recidiva;
  • esplorare aree diverse del tumore per definire l’eterogeneità intratumorale e definire le caratteristiche degli eventuali meccanismi di resistenza alla terapia.

Lo studio prospettico si focalizzerà su sarcomi pediatrici dell’osso diagnosticati presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù o presso altre sedi ed inviati per second opinion, previo ottenimento del consenso informato, dall’anno 2022. Retrospettivamente saranno selezionati i casi di sarcoma con materiale biologico disponibile (blocchetti in paraffina o congelato) del tumore all’esordio, della chirurgia post-terapia e/o della recidiva. Per tutti i casi verrà effettuata una caratterizzazione molecolare, quando non eseguita già alla diagnosi mediante sequenziamento dell’RNA (RNAseq), e uno studio del profilo di metilazione. Tale analisi verrà eseguita su:

  • tumore all’esordio;
  • residuo tumorale post-terapia;
  • recidiva tumorale.

Lo sviluppo di CAR-T per i sarcomi dell’osso ha lo scopo di:

  • valutare il livello di espressione di GD2-HER3 su campioni bioptici di pazienti con nuova diagnosi e/o recidivati o con malattia ricorrente (nell’ambito dei sarcomi) afferenti al “Bambino Gesù”;
  • arruolare pazienti con adeguata espressione dei marcatori GD2 nel TRIAL AIFA approved CAR-T GD2, con cui sono stati trattati alcuni soggetti affetti da tale patologia con buona tolleranza e scarsa incidenza di effetti collaterali.

Nuovo finanziamento a sostegno del Progetto Sarcomi

AGGIORNAMENTO 2025

Nel corso del 2024 abbiamo continuato a mantenere vivo il rapporto instaurato con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, in particolare con il dott. Giuseppe Milano del Dipartimento di Oncoematologia, al fine di continuare a supportare il Progetto Sarcomi.

Il nostro supporto si è concretizzato a inizio 2025 con l’erogazione di un contributo pari a €20.000 in data 27 gennaio 2025 al completamento dell’iter autorizzativo da parte dell’Ente.

ALE CON NOI​

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