“Il finanziamento dell’associazione ALE CON NOI O.N.L.U.S. ci ha permesso di iniziare un ambizioso progetto volto allo sviluppo di una terapia innovativa, che sia più mirata ed efficace nel trattamento degli osteosarcomi.
Ad oggi il cardine del trattamento di questi tumori è ancora costituito da farmaci chemioterapici con risultati buoni nella malattia localizzata ma deludenti nella malattia avanzata; pertanto ulteriori studi sono fondamentali per migliorare la cura e, di conseguenza, la prognosi dei pazienti affetti da questi rari sarcomi ossei.

Nel dettaglio, lo studio si propone di mettere a punto una nuova strategia terapeutica basata sull’immunoterapia con le cellule CAR-T, che va sicuramente annoverata tra gli approcci terapeutici più innovativi introdotti di recente nella pratica clinica.

Questa terapia consiste nel modificare geneticamente, in laboratori specializzati, i linfociti T prelevati dal paziente in modo da esprimere nuove molecole di superficie capaci di riconoscere selettivamente dei bersagli chiamati “antigeni tumorali”, presenti anch’essi sulla superficie delle cellule cancerose. I linfociti T ingegnerizzati re-infusi nel paziente legano in maniera mirata gli antigeni espressi sulla superficie delle cellule tumorali e ne causano la morte.
Affinché un antigene possa rappresentare il bersaglio di elezione nel contesto di approcci come le CAR-T è necessario che sia presente in elevate quantità sulle cellule tumorali e assente nei tessuti sani. Questo approccio terapeutico molto mirato, se ottimizzato, permette di ridurre al minimo gli effetti collaterali sistemici.

In questa prima fase del progetto abbiamo selezionato delle lesioni di osteosarcoma e stiamo procedendo, tramite l’utilizzo di tecnologie innovative, con le analisi che ci permetteranno di identificare gli eventuali nuovi bersagli terapeutici espressi sulla superficie delle cellule di osteosarcoma da utilizzare poi successivamente per ingegnerizzare i linfociti T. Per escludere la presenza di questi stessi antigeni nel tessuto sano stiamo contestualmente svolgendo le stesse analisi su campioni di osso donati da pazienti trattati chirurgicamente presso l’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena.

Al termine di questa prima fase avremo dunque a disposizione l’elenco di una serie di antigeni che potrebbero essere utilizzati come nuovi bersagli terapeutici.”